罕見病“肝豆狀核變性”發病年齡以 8-13 歲居多，在中國發病率萬分之一，患兒一般被稱為“銅娃娃”。治療“銅娃娃”的特效藥“二巰丙磺鈉注射液”因某些原因斷貨了，商家表示暫停生產。這兩天，此消息在外地的肝豆病友群里大量傳播，經媒體報道后受到廣泛關注。

肝豆病患者口中的“救命藥”如果斷供

是否會危及生命？

有沒有什么解決方案？

類似短缺藥的問題該如何破解？

廠家因原料斷供停產

根據媒體報道，家住湖北的李女士母女倆，接連被確診患上同一種罕見遺傳病——肝豆狀核變性，因藥廠暫停生產，治療該病的二巰丙磺鈉注射液出現斷貨，母女倆已無法按正當劑量注射。而治療肝豆病的藥為何會停產？據稱是“由于上游原料廠在搬家，原材料無法供應，所以公司暫時停產”，且恢復時間尚不能確定。

新民晚報記者查詢國家藥品監督管理局網站發現，具有“二巰丙磺鈉 ”藥品生產批文的有四家企業，其中原料藥二巰丙磺鈉為上海萬巷制藥有限公司生產，而有“二巰丙磺鈉注射液”批文的共三家企業，分別為上海禾豐制藥有限公司、上海旭東海普藥業有限公司、華潤紫竹藥業有限公司。

記者今天上午多方求證，并從業內人士處獲悉，目前，上海有2家企業因為原料藥（二巰丙磺鈉）供應問題處于暫停生產狀態，現有庫存預計可以保障2個半月左右的臨床需求量。另了解，2家企業所需要的原料均由上海萬巷制藥有限公司獨家生產，但該上游企業正在對產品進行工藝變更研究，并將盡快向國家藥監局申報。

這是普通“銅娃娃”患者一月的藥量，平均每天藥費80元左右。圖片來源：上游新聞

治療藥物并非唯一

那么，藥品斷貨，患者該如何治療呢？

上海交通大學醫學院附屬同仁醫院神經內科主任王曉平說，“ 肝豆病”即“肝豆狀核變性”，患者銅代謝發生障礙，可殃及腦、肝臟等多個器官。在罕見病中，算患者比較多的一種疾病了。對肝豆病患者來說，排銅是必須的。如果早期診斷和及時治療，多數患者可獲得與健康人一樣的生活和壽命，只有小部分人會因肝功能衰竭而死亡。

青少年是“銅娃娃”病癥高發期，出現癥狀若不及時治療，將影響他們的正常生活。圖片來源：上游新聞

復旦大學附屬華山醫院神經內科醫生章悅告訴新民晚報記者，目前在華山醫院神經內科有專門的肝豆病門診，在該院，治療這種疾病的主流藥物是青霉胺，這是一種口服藥物，配合葡萄糖酸鋅片的服用，很多患者的病情控制不錯，也有不少結婚生孩子了。對于不能使用青霉胺的患者，醫院會使用其他替代藥品。據悉，青霉胺由上海信誼藥廠有限公司生產，也曾遇到過短缺斷供的情況，但企業歷經一系列生產技術攻關，目前青霉胺的生產狀態穩定，市場供應正常。

“上海禾豐制藥有限公司生產的二巰丙磺鈉注射液最近的確是斷貨了，來問的病家很多?！蓖鯐云秸f，二巰丙磺鈉注射液是處方藥，價格不貴，許多患者每年住院的主要目的就是為了打二巰丙磺鈉注射液，尤其在外地，這種藥用得比較多。但如果要將其稱為唯一救命藥，似乎言過其實。其實，治療肝豆病的藥已經有好幾種，有注射也有口服，多為上海廠家生產。這些年也遇到過好幾次二巰丙磺鈉注射液短暫缺貨的情況，可使用部分替代的口服藥，即二巰丁二酸，但這個藥價格相對比較高。

5月28日，安徽合肥，患者小芳房間里堆滿了各類輔助藥品，這是她3個月的藥量。圖片來源：上游新聞

探索“藥聯體” 解短缺困局

短缺藥的問題并不少見。近年來，無論是心外科手術需要的硫酸魚精蛋白，還是治療甲亢的甲巰咪唑到甲減患者必須的優甲樂，都出現過“一藥難求”情況。如何保障臨床必需、價格低廉的藥品供應成為社會關注的焦點。

2017年，原國家衛計委公布，通過國家重點監測系統、列入短缺藥品清單的有139個品種。其中，二巰丙磺鈉注射液也被納入其中。針對短缺藥問題，國家已在全國范圍內布局小品種藥集中生產基地。

我國首個國家小品種藥（短缺藥）供應保障聯合體“藥聯體”已經成立。首批成員由上藥信誼聯動浙江海正、常州亞邦、湖州展望藥業等24家企業單位發起組織，可保障供應57個小品種藥(短缺藥)品種，包括苯、硫酸魚精蛋白、異煙肼等知名藥品，涉及心血管、消化代謝、血液類、抗感染類等十余個領域。“藥聯體”的建立，是通過政府和市場的聯動、市場上下游產業鏈的聯動，解決信息不對稱，使得藥品短缺能早發現、早預警、早預防。

業內人士透露，希望有關部門加快推進短缺藥品源信息采集，推動短缺藥品監測、集中采購和短缺藥品及其原料藥注冊審批、生產供應等信息和原料藥及制劑在注冊、生產、采購、價格等方面的信息聯通共享。

此外，國家衛健委、發改委、工信部等12部門今年4月發布《國家短缺藥品清單管理辦法（試行）》，并出臺了短缺藥品信息上報表。該上報表涵蓋短缺的藥品是否為臨床必需，短缺藥品波及范圍，已采取應對措施及結果等內容。藥品短缺原因涵蓋不愿配送、生產、供應，以及流標，生產線改造、限價交易、原料藥短缺、原料藥壟斷等導致的產能不足。

來源：新民晚報（記者 葉薇 ，首席記者 左妍）

編輯：施雨